2026年值得关注的11大临床试验

walysj

随着生物技术领域不断实现突破性进展，医药行业对2026年可能涌现的医学创新充满期待。最近，《自然》子刊Nature Medicine发布了一篇文章，从诸多前景广阔的研发项目中挑选出了11项有可能在今年对医药行业产生显著影响的临床试验进行了专题报道。这些试验覆盖了广泛的研发领域，从基因疗法到前沿癌症治疗，不仅代表了医药研发的最新探索，也有望为全球患者带来新的治疗转机。本文将据此文章并结合公开资料，与读者分享这些值得关注的临床试验。

研发机构：盖茨医学研究所（Gates Medical Research Institute）
疗法名称：M72/AS01E-4
适应症：肺结核
疗法类型：疫苗
试验阶段：3期临床试验


Gates MRI-TBV02-301是一项评估新型结核病（TB）疫苗的3期临床试验。该研究旨在提供比目前的卡介苗（BCG）更持久的保护，因为卡介苗的效力会随着儿童年龄的增长而减弱。这项大规模试验在南非、肯尼亚、马拉维、赞比亚和印尼五个国家开展，涵盖了约两万名受试者，包括HIV感染者以及有或没有既往结核感染证据的人群。该疫苗此前在2b期试验中显示出将进展为肺结核的风险降低50%的预防效力，研究人员预计将在大约三年后获得本阶段的结果。


研发机构：洛克菲勒大学（The Rockefeller University）、伦敦帝国理工学院（Imperial College London）和牛津大学（University of Oxford）
疗法名称：3BNC117-LS、10-1074-LS
适应症：HIV
疗法类型：长效中和抗体
试验阶段：2期临床试验


RIO试验是一项测试3BNC117-LS和10-1074-LS的2期临床试验，这两种药物是用于治疗HIV的长效广谱中和抗体。该试验由洛克菲勒大学、伦敦帝国理工学院和牛津大学联合开展，调查这些抗体是否能在患者停止每日抗逆转录病毒治疗后维持病毒控制。受试者在感染初期即开始治疗，他们接受的长效中和抗体一次输注可在体内维持疗效长达6个月。初步结果显示，75%的受试者在不服用每日药物的情况下维持了病毒控制长达5个月，而安慰剂组中这一数值仅为11%。

研发机构：伦敦大学学院（University College London）
疗法名称：loratadine、famotidine、colchicine、rivaroxaban
适应症：COVID-19后遗症
疗法类型：小分子
试验阶段：3期临床试验


由伦敦大学学院领导的STIMULATE_ICP试验是一项针对COVID-19后遗症（long COVID）的3期适应性平台研究。该试验采用了开放标签设计，这是应患者要求设置，以确保透明度。最初纳入评估的药物包括loratadine加famotidine、colchicine和rivaroxaban，并根据初步结果添加或减少测试药物。这些干预措施针对患者报告的使人衰弱的疲劳和劳累。研究人员推测患者症状可能与微小血管异常相关，因此选择多种可降低炎症并改善血流的药物进行评估。这项临床试验已经结束，研究结果计划于2026年发表。


研发机构：马里兰大学（University of Maryland）
疗法名称：LASSARAB
适应症：拉沙热和狂犬病
疗法类型：疫苗
试验阶段：1期临床试验


CVD 1000试验是一项首次在人类中进行的1期临床试验，测试针对拉沙热（Lassa Fever）和狂犬病的LASSARAB疫苗。该疫苗由杰斐逊疫苗与大流行病防范中心（Jefferson Center for Vaccines & Pandemic Preparedness）开发，是一种以基因工程改造并减毒的狂犬病毒为载体的疫苗，同时表达完整的拉沙病毒糖蛋白和狂犬病毒糖蛋白，对两种致命疾病提供双重保护。世界卫生组织已将拉沙热列为重大的公共卫生威胁。早期数据表明，该疫苗耐受性良好，参与者在两剂接种后能产生强力的免疫反应。

图片来源：123RF

研发机构：诺和诺德（Novo Nordisk）
疗法名称：ziltivekimab
适应症：心血管事件
疗法类型：单克隆抗体
试验阶段：3期临床试验


Ziltivekimab是诺和诺德开发的一款靶向IL-6的单克隆抗体，它目前在多项3期临床试验中接受检验。其中，ZEUS研究旨在探索ziltivekimab是否能降低动脉粥样硬化、慢性肾病且存在残余炎症风险患者的心血管事件发生率。HERMES研究正在评估它在射血分数保留型心力衰竭患者中的疗效，这类患者群体也已知存在残余炎症风险，且该风险会促进疾病进展。ARTEMIS研究在患者因急性心肌梗死入院后立即开始ziltivekimab治疗。其目的是观察立即阻断炎症是否能改善急性冠状动脉综合征患者的预后并降低未来心血管事件的发生率。


研发机构：Revolution Medicines
疗法名称：daraxonrasib（RMC-6236）
适应症：转移性胰腺癌
疗法类型：小分子
试验阶段：3期临床试验


RASolute 302试验是一项全球性3期临床试验，旨在比较口服RAS抑制剂daraxonrasib与标准化疗对转移性胰腺癌患者的疗效。由于95%的胰腺癌病例由KRAS单基因突变驱动，因此靶向KRAS的疗法有望在这一疾病领域获得突破。与以往仅针对KRAS G12C的药物不同，daraxonrasib针对最常见的KRAS突变体（G12D、G12R和G12V），有望为几乎所有晚期胰腺癌患者提供靶向治疗选择。

研发机构：Cartesian Therapeutics
疗法名称：Descartes-08
适应症：全身性重症肌无力
疗法类型：CAR-T疗法
试验阶段：2b期临床试验


MG-001试验由Cartesian Therapeutics领导，是一项测试mRNA CAR-T细胞疗法治疗重症肌无力（一种慢性自身免疫性疾病）的2b期临床试验。与治疗癌症的传统CAR-T疗法不同，这种方法使用mRNA对靶细胞进行暂时改造，从而降低了细胞因子释放综合征等严重副作用的风险。该疗法产生的CAR-T细胞可清除负责产生有害抗体的特定细胞，在2b期试验中，57%的患者在第六个月时实现了症状表现最小化。这种长效、精准免疫疗法可能适用于红斑狼疮和类风湿性关节炎等其他自身免疫性疾病。


研发机构：Prime Medicine
疗法名称：PM359
适应症：慢性肉芽肿病
疗法类型：先导编辑自体干细胞疗法
试验阶段：1/2期临床试验


Prime Medicine正在进行一项使用先导编辑（prime editing）技术治疗慢性肉芽肿病（一种罕见的遗传性免疫功能障碍）的1/2期临床试验。这一研究利用先导编辑在体外纠正患者自身造血干细胞中的基因缺陷。与同种异体移植策略不同，这一自体疗法消除了移植物排斥和移植物抗宿主病风险。早期结果显示，首批两名接受治疗的患者实现了功能性治愈，中性粒细胞活性恢复到足以预防感染的正常水平。虽然这种疾病极其罕见，但该试验展示了先导编辑作为一种多功能且精准的基因编辑工具的潜力。

图片来源：123RF

研发机构：BriaCell Therapeutics
疗法名称：Bria-IMT
适应症：转移性乳腺癌
疗法类型：现货型靶向细胞免疫疗法
试验阶段：3期临床试验


BRIA-ABC试验是一项评估Bria-IMT（一种基于细胞的免疫疗法）联合免疫检查点抑制剂治疗转移性乳腺癌的3期临床试验。Bria-IMT是一种通过基因工程改造的现货型人类乳腺癌细胞系，它具有免疫细胞的特征。它通过表达多种乳腺癌抗原刺激患者的免疫系统，并具有直接刺激患者体内抗癌免疫细胞的能力。该试验招募的患者包括所有乳腺癌亚型，并涵盖脑转移患者或多次治疗失败的患者。主要目标是确定这种组合方案与标准化疗相比是否能延长总生存期。


研发机构：MD Stem Cells
疗法名称：自体骨髓干细胞
适应症：神经系统疾病和损伤
疗法类型：干细胞疗法
试验阶段：N/A


神经干细胞治疗试验（NEST）是一项人类临床试验，探索使用自体骨髓来源干细胞改善神经功能的疗效。在这一项目中，研究人员从患者体内抽取骨髓干细胞，在体外处理后通过静脉和鼻腔重新引入体内，使其能够迁移到大脑中促进修复。该试验已经治疗了约200名患者，很多患者在接受治疗后报告症状改善。研究人员表示，这些结果有望为肌萎缩侧索硬化症（ALS）、阿尔茨海默病、帕金森病和脑卒中等疾病患者带来希望和生活质量的提升。


研发机构：诺华（Novartis）、Ionis Pharmaceuticals
疗法名称：pelacarsen
适应症：心血管疾病
疗法类型：反义寡核苷酸疗法
试验阶段：3期临床试验


Lp（a）HORIZON试验是一项大规模的全球性3期临床试验，检测反义寡核苷酸疗法pelacarsen降低重大心血管事件风险的效果。Pelacarsen靶向脂蛋白（a）——Lp（a），是影响全球多达20%人群的心血管疾病独立遗传风险因素。Lp（a）水平是由基因所决定，不受生活方式改变影响，因此患者无法通过改善饮食或增加体力活动来充分控制其Lp（a）水平。在此前的临床试验中，pelacarsen已被证明能将Lp（a）水平降低约80%。Lp（a）HORIZON试验招募了约7000名受试者，旨在确定降低Lp（a）水平能否转化为更少的主要心血管事件，结果预计将于2026年公布。


参考资料：
[1] May. (2025) Eleven clinical trials that will shape medicine in 2026. Nat Med., doi: 10.1038/s41591-025-04083-x. 


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wifai

神隐之左手

身心健康，就是幸福；为健康而努力，就是创造幸福。

wifai

@元宝 通过鼻子吸入干细胞来修复大脑，改善阿尔茨海默病、帕金森病？这听起来太神奇了，靠谱吗？

walysj

我们国家也要在这生物医药方面有作为才行啊

—じ☆ve人生—

没有一个研究机构是中国的