中国创新药要起飞：四款新药同一天批准上市，其中一款全球首创的血癌新药

华语天空

7月2日，国家药品监督管理局NMPA宣布批准了四款由本土生物制药公司开发的新药，这四款药物中，甚至包括一款全球首创的血癌治疗创新药。
盐酸伊吡诺司他 (Ifupinostat, BEBT-908)：全球首创的双靶点血癌新药
由必贝特开发的盐酸伊吡诺司他（BEBT-908）获得了附条件批准，用于治疗至少经过两线既往治疗的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者。这款药是全球首个获得批准的HDAC/PI3K双靶点抑制剂。尽管美国FDA已批准了分别靶向这两种酶的多种血癌药物，但盐酸伊吡诺司他同时抑制这两个靶点，提供了一种全新的机制。
在关键的2b期临床研究中，该药的总缓解率（ORR）为33.8%。在排除因新冠疫情导致的患者失访和方案偏离后，ORR达到53.6%，对于CAR-T和双特异性抗体治疗失败的患者，盐酸伊吡诺司他调整后的ORR达到了67%。
尽管直接跨试验比较存在固有的缺陷，其ORR略低于吉利德的CD19 CAR-T疗法Yescarta在Zuma-1试验中约70%的ORR，但考虑到其小分子药物的特性，必贝特指出盐酸伊吡诺司他的价格将显著低于CAR-T和T细胞衔接器。
目前，必贝特正在进行一项确证性的3期临床试验，旨在将盐酸伊吡诺司他的附条件批准转为完全批准。该研究正在探索盐酸伊吡诺司他与利妥昔单抗联合用于二线DLBCL的治疗，在一项探索性1b期研究中，该组合作为二线治疗的ORR达到了76.2%。
泰瑞西利 (Tibremciclib)：中国第八款CDK4/6抑制剂
同日，NMPA还批准了贝达的泰瑞西利（Tibremciclib），这是中国第八款CDK4/6抑制剂。该药将与氟维司群联用，用于内分泌治疗后进展的HR阳性、HER2阴性乳腺癌患者。泰瑞西利的结构与礼来公司的Verzenio相似，但对CDK9的抑制作用较小。
在一项中国3期临床试验中，泰瑞西利联合氟维司群治疗，与单纯氟维司群相比，可将疾病进展或死亡的风险降低69%。详细数据显示，研究者评估的无进展生存期（PFS）在泰瑞西利组为11.10个月，而安慰剂组为5.45个月。研究结果表明，泰瑞西利与氟维司群联用在内分泌治疗后进展的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者中显示出显著的PFS获益，并且具有良好的安全性。最常见的≥3级治疗相关不良事件是中性粒细胞减少症（13.0%）。
苏维西塔单抗（Suvemcitug）
中国国家药监局批准的第三款抗癌新药是先声药业的抗VEGF抗体苏维西塔单抗（Suvemcitug），用于治疗铂类化疗耐药后、且接受不超过一线治疗的卵巢癌患者。
该药在一项名为SCORES的中国3期临床试验显示，与安慰剂组相比，苏维西塔单抗治疗组患者的疾病进展或死亡风险降低了54%。通过独立影像评估委员会（BIRC）评估的中位PFS，苏维西塔单抗组为5.49个月，而安慰剂组为2.73个月。尽管总生存期（OS）数据尚不成熟，但初步结果显示其死亡风险降低了21%，并且有OS获益的趋势（中位OS分别为16.07个月对14.88个月）。
SCORES试验是首个双盲3期临床试验，证明了抗血管生成药物在铂耐药卵巢癌患者中的疗效。苏维西塔单抗联合单药化疗在提高PFS、ORR和DCR方面表现出良好的抗肿瘤活性，且未出现新的安全问题。
伏欣奇拜单抗：痛风性关节炎急性发作的创新生物制剂
除了肿瘤领域，NMPA还批准了长春金赛药业的伏欣奇拜单抗（Firsekibart，原名genakumab），用于治疗某些急性痛风性关节炎发作的患者。该药适用于不能耐受或对非甾体抗炎药和秋水仙碱无反应，且不适合反复使用类固醇激素的患者。
伏欣奇拜单抗通过阻断IL-1β发挥作用，该靶点与诺华的Ilaris相同。Ilaris于2023年获得了美国FDA的痛风发作适应症批准，成为该适应症的首个生物疗法，但Ilaris尚未在中国获批。因此，伏欣奇拜单抗的获批将为中国痛风性关节炎急性发作的特定患者群体提供一种新的、重要的治疗选择。
这四款新药在同一天获得批准，涵盖了血液肿瘤、实体肿瘤（乳腺癌、卵巢癌）以及炎症性疾病（痛风）等多个重要治疗领域。

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